4 resultaten
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…
-
Primaire doel:•Het bepalen van de aanbevolen fase 2 dosis van Vyxeos®/CPX-351 in combinatie met clofarabine in kinderen en jonge volwassenen met recidief/refractair AML.Secundaire doelen:•Het bepalen van de veiligheid en verdraagzaamheid van deze…
Het primaire doel zal zijn om te onderzoeken of een behandeling van twee jaar met TPTD, gevolgd door antiresorptiebehandeling met een enkele infusie van ZA bij volwassenen met OI leidt tot een afname van het aantal patiënten dat een fractuur oploopt…