3 resultaten
De resultaten van deze pilot studie zullen de basis vormen voor een RCT en zullen worden gebruikt om groepsgroottes te bepalen, statistische power te berekenen alsook de effect sizes. Het doel van de RCT is het beoordelen van het effect van de…
Het beschrijven van de verschillen in activatietijden tijdens ajmaline toediening van verschillende gebieden van de hartspier in patiënten met aritmogene cardiomyopathie en asymptomatische mutatie dragers van PKP2 en PLN genen.
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…