3 resultaten
Primair:• De primaire doelstelling van het onderzoek is het aantonen van de werkzaamheid van AG-881 vergeleken met placebo, op basis van radiografische progressievrije overleving (progression free survival, PFS) volgens een geblindeerde…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de veiligheid en de effectiviteit van enzymtherapie bij patienten met MPS I, II en VI in de Nederlandse populatie. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen voor…
Het doel van dit onderzoek is om te evalueren of de MyTAP als screeningsmiddel kan worden gebruikt om succes van MRA behandeling te meten. Daarnaast willen we de patient tevredenheid en het gebruik van de MyTAP en een op maat gemaakte MRA meten en…