3 resultaten
Het primaire doel van deze studie is om de voortgezette behandeling met het studiegeneesmiddel sonlicromanol mogelijk te maken in patiënten die de studie KH176-202 hebben afgerond, en te onderzoeken of de behandeling met het studiegeneesmiddel…
Het hoofddoel van de studie is om aan te tonen dat AMT-061 (2 x 10^13 gc/kg)tijdens de 52 weken na het vaststellen van stabiele factor IX-expressie (maanden 6-18) post-behandeling (AMT-061) follow-up niet inferieur is aan de zorgstandaard van…
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…