3 resultaten
Het hoofddoel van de studie is om aan te tonen dat AMT-061 (2 x 10^13 gc/kg)tijdens de 52 weken na het vaststellen van stabiele factor IX-expressie (maanden 6-18) post-behandeling (AMT-061) follow-up niet inferieur is aan de zorgstandaard van…
Primair:Evalueren van de werkzaamheid van PTC923 bij het verlagen van de fenylalaninewaarden (Phe) in het bloed bij onderzoeksdeelnemers met fenylketonurie (PKU), gemeten door de gemiddelde verandering in de Phe-waarden in het bloed vanaf de…
Primair:• Evaluaren van de veiligheid van PTC923 op de lange termijn bij proefpersoenen met PKU• Evaluaren van veranderingen in Phe/eiwitconsumptie ten opzichte van baseline, via de voedingSecondair:• Evalueren van het effect van PTC923 op de…