2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Middels het vaststellen van de hierondergenoemde uitkomstparameters een gegrond doseeradvies vaststellen voor ivacaftor in combinatie met een CYP3A4 remmer bij CF patienten. Het huidige doseeradvies dat gebaseerd is op onderzoek in gezonde…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het hoofddoel van de studie is om aan te tonen dat CSL222 (voorheen AMT-061) (2 x 10^13 gc/kg) tijdens de 52 weken na het vaststellen van stabiele factor IX-expressie (maanden 6-18) post-behandeling (CSL222 (voorheen AMT-061)) follow-up niet…