4 resultaten
De studie heeft als doel de effectiviteit van deze consolidatietherapie te bepalen, evenals het percentage conversie naar CR van patienten in PR voor de consolidatie en het effect op het herstel van het afweersysteem.
Primaire doelstelling: • Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van viltolarsen, intraveneus (IV) toegediend in wekelijkse doses van 80 mg/kg bij jongens die het NS 065/NCNP 01-301-onderzoek hebben voltooid. Secundaire doelstelling: •…
Om het nasale microbioom geassocieerd met Staphylococcus aureus dragerschap te identificeren en de invloed van een S. aureus dekolonisatie therapie op dit microbioom te bestuderen in de tijd.
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…