3 resultaten
Ons doel is het vinden van voorspellende biomarkers voor ziekteprogressie in RVCL-S, een monogenetische small vessel disease, en om het ziektemechanisme verder te ontrafelen om nieuwe behandelmogelijkheden te ontdekken en zo de gezondheid van RVCL-S…
Het doel van dit onderzoek is om uit te zoeken wat de mogelijke risico*s zijn en wat de werkzaamheid is van het experimentele onderzoeksmiddel eliglustat bij kinderen tussen de 2 en 18 jaar met de ziekte van Gaucher.
Primair: Beoordelen van de werkzaamheid van intracerebrale toediening van AAVrh.10SGSH-gentherapie (LYS-SAF302) bij het verbeteren of stabiliseren van de neuro-ontwikkelingsstatus van MPS IIIA-patiënten op 24 maanden (hoofdcohort) in vergelijking…