3 resultaten
Primair:* Het bepalen van de doeltreffendheid van AG10 bij de behandeling van proefpersonen met symptomatische transthyretine-amyloïde polyneuropathie (ATTR-PN) door het beoordelen van het verschil tussen AG10- en placebogroepen in de gemodificeerde…
1. Korte- en middellange termijn effectiviteit van de behandeling (op basis van subjectieve en objectieve parameters).2. Technische succes van de behandeling.3. Complicaties van de behandeling.3. Inzicht krijgen in de (voorspellende) waarde van…
Primaire doelstellingen:Het beoordelen van de werkzaamheid van ELX/TEZ/IVA bij proefpersonen van 6 t/m 11 jaar met CF, heterozygoot voor F508del en een MF-mutatie (F/MF).Secundaire doelstellingen:• Het beoordelen van de FD van ELX/TEZ/IVA• Het…