3 resultaten
Primair:* Het bepalen van de doeltreffendheid van AG10 bij de behandeling van proefpersonen met symptomatische transthyretine-amyloïde polyneuropathie (ATTR-PN) door het beoordelen van het verschil tussen AG10- en placebogroepen in de gemodificeerde…
Het doel van deze studie is om te bepalen of LNP023 effectief en veilig is voor de behandeling van PNH. LNP023 wordt hierbij vergeleken tov de Standard of Care (SOC) anti-C5 antilichaam behandeling. De primaire doelstellingen zijn:- Het aantonen van…
Om te bepalen of emixustat hydrochloride (emixustat) het percentage progressie vermindert van maculaire atrofie (MA) vergeleken met placebo bij proefpersonen met de ziekte van Stargardt (STGD).1. Het evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid…