6 resultaten
Het primaire doel van dit onderzoek is het nagaan in hoeverre AR een effect heeft op rijvaardigheid en cognitie en of, en zo ja in welke mate, dit teniet gedaan kan worden door behandeling met twee verschillende type AR medicatie of placebo.
Het voornaamste doel is het longitudinale meten van de beschikbaarheid van het PDE10A enzym in de caudate, putamen en globus pallidus bij gendragers van de Ziekte van Huntington (HDGECs) door het vergelijken van de eerste en follow-up PET meting. De…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…
Onderzoek AG348-C-017 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-NTDT. De primaire…
Onderzoek AG348-C-018 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-TDT. De primaire…