4 resultaten
Primair:Het bepalen van het werkzaamheidsprofiel van PA101 dat via een hoogefficiënte vernevelaar (eFlow®, PARI) wordt toegediend, vergeleken met placebo na 6 weken van behandeling bij patiënten met indolente systemische mastocytose (ISM) die…
De primaire doelstelling is het vergelijken van de werkzaamheid en veiligheid van SD-101-6.0 ten opzichte van SD-101-0.0 (placebo) bij patiënten met epidermolysis bullosa simplex, recessieve dystrofische of non-Herlitz junctionele epidermolysis…
Het doel is het beoordelen van de veiligheid op lange termijn van het topische gebruik van ZORBLISA bij patiënten met epidermolysis bullosa (EB).
Het beoordelen van de werkzaamheid van PTC857 in het vertragen van de ziekteprogressie bij proefpersonen met amyotrofische laterale sclerose (ALS).