2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het evalueren van de werkzaamheid van danicopan vergeleken met een placebo als aanvullende therapie bij gebruik van een C5-remmer na 12 weken.