3 resultaten
Primaire doelstelling:De primaire doelstelling van dit onderzoek is het evalueren van het effect van SRP-4045 en SRP-4053 (gecombineerd-actieve groep) in vergelijking met placebo op mobilisatie, uithoudingsvermogen en spierfunctie in Week 96,…
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…