5 resultaten
Het hoofddoel is om de veiligheid van ReFacto AF in eerder onbehandelde patiënten onder 6 jaar te evalueren. Daarnaast wordt de werkzaamheid van ReFacto AF geëvalueerd.
Primaire doel: Het evalueren van de proportie niet-ernstige hemofilie A patiënten die binnen de FVIII-streefwaarden is gedurende de eerste 72 uur na de start van de combinatiebehandeling.Secondaire doelen:1. Het verkrijgen van data om het populatie…
Primaire doelstelling:Om de werkzaamheid van LN-145 te evalueren, gemeten aan de hand van het objectieve responspercentage (ORR) met behulp van Response Evaluation Criteria in Solid Tumors (RECIST) v1.1 beoordeeld door de onafhankelijke…
Cohort 1 - LN-145 monotherapie bij patiënten die progressie hadden tijdens of na systemische therapie voor terugkerende, gemetastaseerde, of persistente ziekte en Cohort 2 - LN-145 monotherapie bij patiënten die eerder behandeld zijn met een anti-…
Het onderzoeken van de betrouwbaarheid en uitvoerbaarheid van PK-gestuurd doseren van factorconcentraten tijdens profylaxe bij hemofilie A en B patienten (predictive performance).