3 resultaten
Hoofddoel:Het belangrijkste doel van deze open-label, eenarmige studie is om verder te karakteriseren wat de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid is van olesoxime in SMA.Het primaire veiligheidsdoel van deze studie is als volgt:De veiligheid…
Het onderzoek zal worden uitgevoerd in 2 delen, Deel 1 en Deel 2. Het doel van het onderzoek is te onderzoeken in hoeverre RO7090919 in het lichaam wordt opgenomen en uitgescheiden. Tevens wordt gekeken in hoeverre RO7090919 wordt verdragen.Het…
Primaire doelen:Cohorten 1 en 2Onderhoudsarm(en) Combinaties:- Om de werkzaamheid te beoordelen van combinatietherapie met ONC201 en nieuw middel bij deelnemers met DMG op basis van mediane progressievrije overleving na 6 maanden (PFS6)Cohort 3- Om…