7 resultaten
DOSISESCALATIEFASE DEEL A: Primaire doelstellingen • Bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van KBA1412 wanneer het als monotherapie wordt toegediend. • Bepalen van de maximaal verdraagbare dosis (MTD) en/of de aanbevolen dosis voor fase II (…
Primair• Evaluatie van het effect van CK-3773274 op inspanningsvermogen (VO2) bij patiënten met symptomatische oHCMSecundair• Evaluatie van het effect van CK-3773274 op de gezondheidsstatus van de patiënt• Evaluatie van het effect van CK-3773274 op…
Deel 1: dosisoptimalisatieOm een klinisch actief en aanvaardbaar systemisch blootstellingsbereik van bezuclastinib te identificeren bij proefpersonen met AdvSMDeel 2 Fase 1: dosisbevestigingOm de optimale dosis bezuclastinib te bevestigen bij…
Deel 1 - Om de werkzaamheid te bepalen van orale BCX9930 monotherapie toegediend gedurende 24 weken, vergeleken met voortgezette therapie met complement component 5 (C5) -remmers, bij personen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die…
Het doel van deze studie is om te bepalen of LNP023 effectief en veilig is voor de behandeling van PNH. LNP023 wordt hierbij vergeleken tov de Standard of Care (SOC) anti-C5 antilichaam behandeling. De primaire doelstellingen zijn:- Het aantonen van…
Primaire doelstelling: Bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van CK3773274 bij patiënten met symtomatische HCMSecundaire doelstelling: Beoordelen van de langdurige effecten van CK3773274 op de gradiënt over de linkerventrikeluitstroombaan…
De veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige intraveneuze (IV) doses (Part A) en intramusculaire (IM) doses (Part B) van GM-2505 bij gezonde vrijwilligers karakteriseren.