2 resultaten
Goedgekeurd WMODeelnemers gezocht
Primaire doelstellingenDe primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn als volgt:• De veiligheid en verdraaglijkheid van risdiplam bepalen.• De farmacokinetiek (PK) van risdiplam en metabolieten onderzoeken, zoals van toepassing.Secundaire…
Goedgekeurd WMODeelnemers gezocht
Primaire doelstelling (cohort 1)Aantonen van een blijvend effect van A4250 op galzuren in serum en pruritus bij kinderen met progressieve familiaire intrahepatische cholestase (PFIC) type 1 en 2.Primaire doelstelling (cohort 2)Evalueren van het…