3 resultaten
Primair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo bij ambulante jongens met Duchenne-spierdystrofie.Secundair doel* Het vergelijken van de doeltreffendheid van RO7239361 met placebo door middel van de volgende tests:- 4…
Primair doel- het evalueren van de immunogeniciteit van N9-GP (nonacog beta pegol)Secundaire doelen- het evalueren van de veiligheid van N9-GP (nonacog beta pegol)- Het evalueren van de werkzaamheid van N9-GP (nonacog beta pegol) * bij lange-termijn…
Primaire doelen:Cohorten 1 en 2Onderhoudsarm(en) Combinaties:- Om de werkzaamheid te beoordelen van combinatietherapie met ONC201 en nieuw middel bij deelnemers met DMG op basis van mediane progressievrije overleving na 6 maanden (PFS6)Cohort 3- Om…