4 resultaten
Het primaire doel bij het gerandomiseerde gedeelte van de studie is om de effectiviteit van LDE225 te onderzoeken op basis van de overall response rate zoals vastgesteld door een onafhankelijke centrale review. Het belangrijkste secundaire doel bij…
Het doel van het onderzoek is te onderzoeken hoe snel en in hoeverre radiprodil in het lichaam wordt opgenomen en uitgescheiden (dit wordt farmacokinetiek genoemd). Ook zal worden onderzocht hoe radiprodil wordt verdragen. Er worden 2 nieuwe…
Primaire doelstelling:• Het bepalen van de langdurige veiligheid en verdraagbaarheid van meerdere individueel getitreerde doses radiprodil ter aanvulling van de standaard-behandeling bij pediatrische deelnemers• Het bepalen van een veilige en goed…
Primairy:Evaluatie van de werkzaamheid van taldefgrobep alfa bij deelnemers die al een stabiele dosis nusinersen of risdiplam gebruiken of een voorgeschiedenis hebben van onasemnogene abeparvovec-xioi, vergeleken met placebo, gemeten door…