2 resultaten
Goedgekeurd WMODeelnemers gezocht
Het doel van deze studie is om regressie te voorkomen bij patiënten met Kleefstra syndroom. Hierbij worden de volgende 3 subdoelen bekeken:1) longitudinal beloop in kaart brengen van de cognitie, gedrag en psychiatrische kenmerken bij patiënten met…
Goedgekeurd WMODeelnemers gezocht
Fase 2:Primaire doelstellingenHet bepalen van de aanbevolen fase 3-dosis van mitapivat door het beoordelen van het effect van 2 dosisniveaus mitapivat versus placebo op:• Anemie bij proefpersonen met sikkelcelziekte (sickle cell disease, SCD)•…