2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primaire doelstellingenDe primaire doelstellingen van dit onderzoek zijn als volgt:• De veiligheid en verdraaglijkheid van risdiplam bepalen.• De farmacokinetiek (PK) van risdiplam en metabolieten onderzoeken, zoals van toepassing.Secundaire…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Primaire doelstelling:• het beoordelen van de werkzaamheid van luspatercept wat betreft de RBC-transfusieonafhankelijkheid (*RBC transfusion independence*, RBC-TI gedurende 12 weken [84 dagen] met een bijbehorende gelijktijdige gemiddelde stijging…