4 resultaten
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Primair: Dosis bevestigingsdeel (deel 1): Vaststellen van de maximaal verdraagbare dosering (MTD) en/of aanbevolen dosering voor expansie (RDE) van PDR001 met platinumbevattende chemotherapie met twee middelen van nog niet behandelde proefpersonen…
Primaire doelstellingenHet evalueren van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van lumacaftor in combinatie met ivacaftor bij proefpersonen met cystische fibrose (CF) die homozygoot of heterozygoot zijn voor de F508del-mutatie van de…
Momenteel zijn er geen curatieve behandelingsmogelijkheden voor patiënten met de ziekte van Waldenström macroglobulinemie (WM) en er is geen consensus over de standaard eerste lijn of recidief behandeling. De proteasoomremmer bortezomib heeft…