3 resultaten
Primaire doel:1. Het evalueren van de veiligheid en tolerantie van lange termijn dosering van losmapimod tabletten in patiënten met FSHD1Secondaire doelen:1. Beoordelen welke targets in bloed en skeletspierweefsel worden getroffen door lange termijn…
Primaire doelstelling:Deel A:Het beoordelen van de werkzaamheid van losmapimod voor de behandeling van FSHD door het aantonen van het vertragen van ziekteprogressie, beoordeeld aan de hand van bereikbare kwantificering van de werkruimte van het…
Primaire doelstelling - fase 2 deel van het protocol- Het bepalen van de Objective Response Rate (ORR) t, zoals beoordeeld door een 'Blinded Independent Central Review (BICR') van repotrectinib in elk populatie-uitbreidingscohort van…