2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Het primaire doel van dit onderzoek is het evalueren van de veiligheid van sebelipase alfa bij een bredere populatie van patiënten met LAL Deficientie dan die reeds eerder werd bestudeerd.De secundaire doelstellingen van dit onderzoek zijn (1) het…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van LNP3794 bij geselecteerde dosisniveausSecundaire* Het bepalen van de therapeutische relevante dosering(en) van LNP3794* Het beschrijven van het PK-profiel van LNP3794 na enkelvoudige…