3 resultaten
Primaire doelstellingHet primair doel van dit dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, fase 3-onderzoek is de beoordeling van de doeltreffendheid en veiligheid van een behandeling met kiacta bij volwassen patiënten met AA amyloïdose. De…
Doel: Het primaire doel is het bepalen van het effect, gedefinieerd als het percentage patiënten dat een klinisch relevante verbetering laat zien op de ernst van de klachten van nachtelijk speekselverlies, van oraal glycopyrroniumbromide ten…
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…