2 resultaten
Goedgekeurd WMOGeen deelnemers meer gezocht
Primair:* De veiligheid beoordelenop lange termijn van idebenon bij DMD-patiënten die de SIDEROS-studie hebben voltooid.Secundair:* De evolutie op de lange termijn van de ademfalingsfunctie beschrijven bij met idebenon behandelde DMD-patiënten die…
Goedgekeurd WMOGeen deelnemers meer gezocht
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) metTEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor F508del mutatie.