4 resultaten
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…
Evalueren van de veiligheid, verdraagbaarheid en werkzaamheid van IZD334 om CRP te verlagen in patiënten met een hoog cardiovasculair risico.
Belangrijkste doelstelling:Percentage deelnemers dat behandelingsvrij is. Secundaire doelstellingen:- Wijziging ten opzichte van baseline in door patiënten gemelde resultaten (PRO's) (PROMIS PF, EQ-5D-5L)- Veiligheid: totaal aantal deelnemers…