4 resultaten
Primaire doelstelling: • Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van viltolarsen, intraveneus (IV) toegediend in wekelijkse doses van 80 mg/kg bij jongens die het NS 065/NCNP 01-301-onderzoek hebben voltooid. Secundaire doelstelling: •…
* Het beoordelen van de foetale hemoglobine (HbF) respons op IMR-687 ten opzichte van placebo* Het beoordelen van de veiligheid van IMR-687 ten opzichte van placebo
Primaire doelstelling(en):• Het vergelijken van de werkzaamheid van viltolarsen, intraveneus toegediend (IV) in wekelijkse doses van 80 mg/kg gedurende een behandelperiode van 48 weken vs. placebocontroles bij ambulante jongens met DMD in de…
Dit is een fase 2-onderzoek bedoeld om het mogelijk gebruik van IMR 687 te verkennen voor de behandeling van proefpersonen met β thalassemie. Dit is het eerste onderzoek naar IMR-687 in een populatie met β-thalassemie, en als zodanig is het…