5 resultaten
Primair doel:Het evalueren van glycogeen vermindering in spierweefsel monsters verzameld vooraf en na de behandeling met alglucosidase alda in patienten met late-onset ziekte van Pompe.Secundaire doelstellingen:- Het karakteriseren van de ernst van…
Het doel van dit wetenschappelijk onderzoek is om na te gaan of de overleving verbetert door toevoeging van nitroglycerine aan de huidige standaardbehandeling. Bijkomende doelen zijn om na te gaan wat het effect is van nitroglycerine op het tekort…
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Primair objectief:• Het bepalen van het veiligheidsprofiel van orale topotecan in kankerpatiënten met een weinige, matige of ernstig falende nierfunctie (Groepen C, D en E) in vergelijking met kankerpatiënten met een normale nierfunctie, die slechts…
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…