4 resultaten
Het primaire doel van dit onderzoek is het effect beoordelen van een individuele versus een standaard groeihormoonbehandeling van 1 mg/m2/dag op de volwassen lengte en 1 en 5 jaars groeirespons. Verder willen wij de lange termijn veiligheid van…
Primaire doelstellingDe effectiviteit te evalueren van lumacaftor in combinatiemet ivacaftor tot en met week 24 bij deelnemers met CF die homozygoot zijn voor de F508del mutatie van het CF transmembraan conductance regulator gen (CFTR). Secundaire…
Naast cardiovasculaire risicofactoren (primaire uitkomstmaten: lichaamssamenstelling en lipidenprofiel) onderzoeken we het effect op glucosemetabolisme, lichamelijke activiteit, en neuropsychologisch functioneren van verschillende IGF-I…
Vergelijk van steady-state cysteamine-door het hanteren van aantal witte bloedcel niveaus tussen Cystagon® en RP103 gedurende een periode van 3 maanden voor elke behandelings periode.