2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving nog niet gestart
Primair eindpunt• Progressievrije overleving (PFS) per ICR centrale beoordelingSecundair eindpunt• Objectief responspercentage (ORR)• Percentage ziekte onder controle (DCR)• Totale overleving (OS)• PFS volgens beoordeling van radiologische beelden…
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…