7 resultaten
De primaire doelstelling is het evalueren van de werkzaamheid van prucalopride ten opzichte van placebo voor de behandeling van functionele constipatie bij een pediatrische populatie in de leeftijd van * 6 maanden tot < 18 jaar. Secundaire…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Onderzoek AG348-C-017 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-NTDT. De primaire…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…
Door *gepersonaliseerd doseren van FLU* (sectie C4) wordt de kans op over expositie aan FLU verkleind, waarmee we verwachten dat de kans infectieuze complicaties kleiner wordt.
Stratum 1:Aantonen dat conditionering met Flu/Thio/ivBu zonder totale lichaams bestraling (TBI) leidt tot even goede overlevingskansen in vergelijking met conditionering met TBI/Etoposide bij kinderen van 4 jaar en ouder na HSCT van een HLA (Human…
Onderzoek AG348-C-018 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-TDT. De primaire…