6 resultaten
Doelstellingen studieDeel A: De haalbaarheid te bepalen van de toevoeging van Laromustine op drie dosisnivo*s aan de staandard inductiekuren I en II bij patiënten met AML en RAEB met een IPSS score > 1.5 in een direkte vergelijking met…
Primair doel:•Ongecorrigeerde adequate klinische en parasitologische respons (Adequate Clinical and Parasitological Response - ACPR) op dag 21.Secundair doel: •Percentage patiënten zonder parasitemie (bij verschillende bezoeken).•Percentage…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de vermindering van de transfusielast bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die regelmatig…
Het bepalen van de werkzaamheid van behandeling met mitapivat in vergelijking met placebo, zoals beoordeeld door de toename van hemoglobineconcentraties (Hb) bij pediatrische proefpersonen met pyruvaatkinasedeficiëntie (PK-deficiëntie) die niet…
Onderzoek AG348-C-018 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-TDT. De primaire…
Onderzoek AG348-C-017 is een dubbelblind, gerandomiseerd, placebogecontroleerd, multicenter fase 3-onderzoek dat is opgezet om de klinische effectiviteit en veiligheid van mitapivat aan te tonen bij proefpersonen met α- of β-NTDT. De primaire…