5 resultaten
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Primaire doel is het bepalen van de vermindering van het aantal patienten, die perioperatief een bloedtransfusie ontvangen, die een CABG of AVR operatie ondergaan, tussen de patiënten voorbehandeld met erythropoeitine en ijzersupplement én de…
Het hoofddoel van deze studie is het vaststellen van de effecten van een enkele dosis EPO, togediend vlak voor een primaire PCI voor een eerste accuut myocard infarct, op linker ventrikel ejectie fractie na 6 weken, gemeten met planar radionuclide…
Primaire doelstelling:• het beoordelen van de werkzaamheid van luspatercept wat betreft de RBC-transfusieonafhankelijkheid (*RBC transfusion independence*, RBC-TI gedurende 12 weken [84 dagen] met een bijbehorende gelijktijdige gemiddelde stijging…
Het doel van dit onderzoek is de effectiviteit van L-serine bij patiënten met een 'loss-of-function' in het GRIN2B gen te evalueren, gebruik makend van n-of-1 trials.