6 resultaten
Middels het vaststellen van de hierondergenoemde uitkomstparameters een gegrond doseeradvies vaststellen voor ivacaftor in combinatie met een CYP3A4 remmer bij CF patienten. Het huidige doseeradvies dat gebaseerd is op onderzoek in gezonde…
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die heterozygoot zijn voor F508del (F) en een tweede CFTR-allel met een minimale functie (MF)-…
Het doel van dit onderzoek is het beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid van VX-445 in DC met TEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor de F508del (F) mutatie (F/F). Patiënten met dit genotype (F/F) hebben meestal een ernstige…
Het doel van de studie is om aan te tonen dat ondanks een 25-33% dosisreductie de blootstelling in patiënten die drager zijn van het CYP3A4*22 niet lager zal zijn dan de blootstelling van wild type patiënten behandeld met een 100% dosering. Als…
Primaire doelstelling:• het beoordelen van de werkzaamheid van luspatercept wat betreft de RBC-transfusieonafhankelijkheid (*RBC transfusion independence*, RBC-TI gedurende 12 weken [84 dagen] met een bijbehorende gelijktijdige gemiddelde stijging…
Het doel van dit onderzoek is beoordelen van de werkzaamheid en veiligheid op lange termijn van VX-445 in drievoudige combinatie (DC) metTEZ/IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot of heterozygoot zijn voor F508del mutatie.