7 resultaten
- Het onderzoeken van het effect van behandeling op GH- en IGF-1-concentraties.- Het onderzoeken van de biochemische respons van ITF2984, gedefinieerd als een reductie in (willekeurig) GH < 1,0 mcg/l en/of normalisatie van IGF-1.- Het…
Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid op lange termijn van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (IVA)
Het beoordelen van de werkzaamheid van VX-121/TEZ/D-IVA bij proefpersonen met CF die homozygoot zijn voor F508del, heterozygoot voor F508del en die een gating- (F/G) of residuele functiemutatie (F/RF) hebben of ten minste één andere TCR CFTR-mutatie…
Het beoordelen van de werkzaamheid en farmacodynamiek (FD) van ELX/TEZ/IVA
Primaire doelen:# Om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen, en om een RP2D vast te stellen, indien van toepassing, van behandelcombinaties die niet in een afzonderlijk onderzoek zijn geëvalueerd ('Safety Lead-in Phase').# Om de…
Het beoordelen van het effect van elexacaftor (ELX)/tezacaftor (TEZ)/ivacaftor (OVA) op glucosetolerantie bij proefpersonen met CF met verminderde glucosetolerantie (impaired glucose tolerance, IGT) of CF-gerelateerde diabetes (CFRD)
Primaire doelen:# Om de veiligheid en verdraagbaarheid te beoordelen, en om een RP2D vast te stellen, indien van toepassing, van behandelcombinaties die niet in een afzonderlijk onderzoek zijn geëvalueerd ('Safety Lead-in Phase').# Om de…