4 resultaten
Het doel van dit onderzoek is om toediening van efgartigimod onder de huid (subcutaan/SC) te vergelijken met toediening direct in een bloedvat (intraveneus/IV). Dit wordt onderzocht om te vergelijken of een subcutane injectie even veilig en…
PrimairDe primaire doelstelling van deel A van het onderzoek is het bepalen van de farmacokinetiek (PK) van evinacumab bij pediatrische patiënten met homozygote familiaire hypercholesterolemie (HoFH).De primaire doelstelling van deel B van het…
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…
Primaire doelstelling:* Evaluatie van de langetermijn-veiligheid van efgartigimod bij volwassen patiënten met primaire immuungemedieerde trombocytopenie (ITP).Secundaire doelstellingen:Uitsluitend eerste behandelingsperiode van 52 weken:* Evaluatie…