4 resultaten
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…
Primair:Beoordelen van de werkzaamheid van DS-1062a, zoals gemeten via de ORR, als behandeling voor patiënten met NSCLC met actioneerbare genomische alteraties die is gevorderd op of na 1 of meer lijnen doelgerichte therapie op de toepasselijke…
Primaire doelstelling: Beoordelen van het effect van ravulizumab in vergelijking met placebo op de score op de gereviseerde versie van de ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) bij volwassen patiënten met amyotrofische laterale sclerose(ALS).…