5 resultaten
Het doel van dit onderzoek is om toediening van efgartigimod onder de huid (subcutaan/SC) te vergelijken met toediening direct in een bloedvat (intraveneus/IV). Dit wordt onderzocht om te vergelijken of een subcutane injectie even veilig en…
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…
De primaire doelstelling van het onderzoek is de volgende:• Het karakteriseren van de veiligheid en verdraagbaarheid van DNL310 bij kinderen met MPS II (alle cohorten)De secundaire doelstellingen van het onderzoek zijn de volgende:• Het…
Primaire doelstelling:* Evaluatie van de langetermijn-veiligheid van efgartigimod bij volwassen patiënten met primaire immuungemedieerde trombocytopenie (ITP).Secundaire doelstellingen:Uitsluitend eerste behandelingsperiode van 52 weken:* Evaluatie…