3 resultaten
Het doel van deze studie is om te bepalen of het cognitieve functioneren van kinderen met TSC verbeterd kan worden door het beïnvloeden van de eiwit pathway die ten grondslag ligt aan TSC met behulp van Everolimus.
Primaire doelstelling:Evaluatie van de werkzaamheid van VX-150 voor de behandeling van pijn die wordt veroorzaakt door dunnevezelneuropathieSecundaire doelstellingen:* Evaluatie van de veiligheid en verdraagbaarheid van VX-150* Evaluatie van de…
- Om het farmacokinetisch profiel van cysteamine base na eenmalige toediening van het nieuwe cysteamine bitartraat met langdurige afgifte (PO-001) aan gezonde vrijwilligers te beoordelen, in vergelijking met Cystagon® en Procysbi®.- Gegevens…