3 resultaten
Belangrijkste doelstelling:Percentage deelnemers dat behandelingsvrij is. Secundaire doelstellingen:- Wijziging ten opzichte van baseline in door patiënten gemelde resultaten (PRO's) (PROMIS PF, EQ-5D-5L)- Veiligheid: totaal aantal deelnemers…
Primaire doelstelling:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkele doses CSL889 toegediend door i.v. infusie bij proefpersonen met stabiele SCD en bij proefpersonen met SCD in VOC.Secundaire doelstellingen:1. Karakteriseren van het…
Primaire* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van LNP3794 bij geselecteerde dosisniveausSecundaire* Het bepalen van de therapeutische relevante dosering(en) van LNP3794* Het beschrijven van het PK-profiel van LNP3794 na enkelvoudige…