3 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire doelstellingen:• Het vergelijken van de progressievrije overleving (progression free survival, PFS) zoals beoordeeld door de geblindeerde onafhankelijke commissie (Blinded Independent Committee Review, BICR) en de algehele overleving (…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
De primaire doelstelling:Het evalueren van de veiligheid op de lange termijn van 10, 10, 20 mg/kg ataluren bij patiënten met cystic fibrosis met een nonsense mutatie (nmCF), die eerder hebben deelgenomen aan het centrale onderzoek PTC124-GD-021-CF,…
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire veiligheidsdoelstelling:Het beschrijven van het veiligheidsprofiel van 20vPnC