10 resultaten
Primaire doelstellingen • Evalueren van de veiligheid en verdraagzaamheid van 2 vaste doses FRM-0334 (300 en 500 mg dagelijks in 2 opeenvolgende perioden) gedurende 28 dagen bij deelnemers met prodromale tot matige FTD-GRN • Beoordelen van de FD (*…
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Het beoordelen van de veiligheid en effectiviteit van behandeling van ALS met AMX0035.
De doelstellingen van dit klinisch onderzoek zijn: • Onderzoeken of deelnemers aan het onderzoek die worden behandeld met uproleselan en standaard chemotherapiegeneesmiddelen langer leven dan mensen die alleen met standaard chemotherapie worden…
Het doel van de studie is om de haalbaarheid in te schatten voor een gepowerde dubbelblinde studie en om op basis van de gemiddelde pijnvermindering een powercalculatie te kunnen maken, alsmede tolerantie en veiligheid te testen.
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
DOSISESCALATIEFASE DEEL A: Primaire doelstellingen • Bepalen van de veiligheid en verdraagbaarheid van KBA1412 wanneer het als monotherapie wordt toegediend. • Bepalen van de maximaal verdraagbare dosis (MTD) en/of de aanbevolen dosis voor fase II (…
Primaire doelstelling:- Het bepalen van de maximaal getolereerde dosis (MTD) en de aanbevolen dosis voor fase 2 (RP2D) van NMS-03305293 in combinatie met temozolomide (TMZ) bij patiënten met diffuus glioom bij het eerste recidief (fase I)- Het…
De veiligheid en verdraagbaarheid van enkelvoudige intraveneuze (IV) doses (Part A) en intramusculaire (IM) doses (Part B) van GM-2505 bij gezonde vrijwilligers karakteriseren.
Het doel van de voorgestelde studie is de bevindingen van het onderzoek naar de dosisbepaling te bevestigen door vooral het effect van twee doses van CHF6001 te beoordelen op de afname van het aantal matige en ernstige exacerbaties, wanneer deze…