3 resultaten
Het doel van deze studie is het bepalen van de werkzaamheid en veiligheid van Myozyme op de lange termijn, bij patiënten met het late subtype van de ziekte van Pompe die studie AGLU02704 hebben volbracht.
Het doel van deze studie is meer inzicht te verkrijgen in de effecten van enzymtherapie bij patienten met de ziekte van Pompe op de lange termijn, met een verschillende ernst van de ziekte. Ook dient het onderzoek ervoor om richtlijnen op te stellen…
Het doel van de voorgestelde studie is de bevindingen van het onderzoek naar de dosisbepaling te bevestigen door vooral het effect van twee doses van CHF6001 te beoordelen op de afname van het aantal matige en ernstige exacerbaties, wanneer deze…