7 resultaten
Dit onderzoek dient om te onderzoeken of borsttumoren met de karakteristieken van HRD uiterst gevoelig zijn voor intensieve behandeling met alkylerende middelen, zoals cyclofosfamide, thiotepa en carboplatin. Als dit het geval is, wordt verwacht dat…
De primaire doelstelling van dit onderzoek is de evaluatie van de farmacokinetiek (PK), farmacodynamiek (PD), veiligheid en werkzaamheid van ALXN1210 bij pediatrische patiënten met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH).
Deel 1 - Om de werkzaamheid te bepalen van orale BCX9930 monotherapie toegediend gedurende 24 weken, vergeleken met voortgezette therapie met complement component 5 (C5) -remmers, bij personen met paroxismale nachtelijke hemoglobinurie (PNH) die…
PrimairHet beoordelen van de werkzaamheid van ravulizumab bij de behandeling van deelnemers met TMA SecundairHet karakteriseren van de TMA-respons Het beoordelen van de invloed op hemoglobineconcentratiesHet beoordelen van de verandering in…
Het doel van deze studie is om te bepalen of LNP023 effectief en veilig is voor de behandeling van PNH. LNP023 wordt hierbij vergeleken tov de Standard of Care (SOC) anti-C5 antilichaam behandeling. De primaire doelstellingen zijn:- Het aantonen van…
Het beoordelen van de werkzaamheid van ravulizumab ten opzichte van placebo bij de behandeling van volwassen en adolescente deelnemers met HSCT TMA.
Onderzoeken of vroege levodopa-behandeling van de zvP op langere termijn extra verbeteringgeeft van symptomen en beperkingen en leidt tot een grotere, blijvende deelname aan het arbeidsproces en minder gebruikvan zorg, belasting voor mantelzorgers…