3 resultaten
Primaire doelstelling:Beoordeling van de veiligheid en verdraagbaarheid van enkele doses CSL889 toegediend door i.v. infusie bij proefpersonen met stabiele SCD en bij proefpersonen met SCD in VOC.Secundaire doelstellingen:1. Karakteriseren van het…
Substudie A: Het primaire doel zal zijn om de verbanden tussen stress-as verstoringen, jeugdtrauma (ELA) en epigenetische mechanismen te onderzoeken. Bovendien zal deze substudie functioneren om deelnemers voor substudie B te selecteren. Secundaire…
Evalueren van het effect van sonlicromanol op de ernst van motorische symptomen bij kinderen met genetisch bevestigde mitochondriale aandoeningen die oxidatieve fosforylering beïnvloeden gedurende een behandelingsperiode van 6 maanden met behulp van…