2 resultaten
Goedgekeurd WMOWerving gestart
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.
Goedgekeurd WMOWerving gestopt
Primaire* Het beoordelen van de veiligheid en verdraagbaarheid van LNP3794 bij geselecteerde dosisniveausSecundaire* Het bepalen van de therapeutische relevante dosering(en) van LNP3794* Het beschrijven van het PK-profiel van LNP3794 na enkelvoudigeā¦