4 resultaten
-
Primaire doelstelling:Het primaire doel is om de werkzaamheid van eenmaal daags herhalen te evalueren doses odevixibat versus placebo bij kinderen met galgangatresie (BA) post-Kasai hepatoportoenterostomie (HPE) gebaseerde overleving van de inheemse…
Primaire doelstelling:Aantonen van de werkzaamheid van herhaalde dagelijkse doses van 120 µg/kg/dag odevixibat bij het verlichten van pruritus bij patiënten met ALGS.Secundaire doelstellingen:Bepalen van de impact van odevixibat op de…
Primaire doelstelling: Beoordelen van het effect van ravulizumab in vergelijking met placebo op de score op de gereviseerde versie van de ALS Functional Rating Scale (ALSFRS-R) bij volwassen patiënten met amyotrofische laterale sclerose(ALS).…