3 resultaten
Dit onderzoek is een zogeheten fase I/II onderzoek. Het doel van dit onderzoek is uitzoeken hoe veilig en werkzaam het nieuwe middel BCT-100 is bij kinderen en jongvolwassenen met neuroblastoom, sarcoom, hooggradig glioom of leukemie. In het eerste…
Primaire doelstellingHet genereren van bewijs dat de domeinspecificatie (aan de hand van moderne psychometrische methoden), betrouwbaarheid, validiteit en responsiviteit (zinvolle verandering binnen proefpersonen) aantoont van eindpunten van door de…
Het onderzoeken van de lange termijn veiligheid van gepersonaliseerde cholzuur behandeling van patienten met defecten in de galzuursynthese op basis van klinische en biochemische parameters.